Просто геном - страница 5

Для лечения многих заболеваний, поражающих людей, CRISPR предлагает возможность редактировать и восстанавливать мутантные гены непосредственно в организмах пациентов, страдающих тем или иным заболеванием. Пока учёные видят лишь проблеск возможностей CRISPR, но то, что исследователям уже удалось обнаружить за последние несколько лет, поистине впечатляет. В клетках человека, выращенных в лабораторных условиях, эта новая технология редактирования генов использовалась для исправления мутаций, вызывающих такие заболевания, как муковисцидоз, серповидноклеточная анемия, некоторые формы слепоты, тяжелый комбинированный иммунодефицит, а также многих других расстройств. CRISPR позволяет учёным совершать открытия и огромные скачки в науке путём поиска, отслеживания и исправления неправильных состовляющих ДНК.

Также на сегодняшний день стало возможным проведение различных манипуляций и перестановок составляющих человеческого генома. Исследователям уже удалось исправить ошибки в ДНК, которые являются причиной мышечной дистрофии Дюшенна, – серьезного генетического заболевания, которое вызвано мутацией в гене дистрофина, путём удаления только поврежденной области мутированного гена, оставляя остальную его часть нетронутой. В случае с гемофилией исследователи применили CRISPR для точной перестройки букв ДНК, которые инвертированы в геномах пациентов. CRISPR может использоваться даже для лечения ВИЧ-инфекции и СПИДа, – этого можно достичь либо путем вырезания ДНК вируса из инфицированных клеток либо путем редактирования ДНК пациента таким образом, чтобы все его клетки полностью избежали заражения инфекцией.

Список возможностей редактирования генов с целью терапии и профилактики различных заболеваний можно продолжать долго. Поскольку CRISPR позволяет осуществлять точное и относительно простое редактирование ДНК, данная технология превратила каждую генетическую болезнь – по крайней мере, каждую болезнь, в основе которой лежит та или иная генетическая мутация, – в потенциально поддающуюся лечению мишень. Врачи уже начали лечить некоторые виды такой зловещей болезни, как раковая опухоль, иммунными клетками, в геномы которых добавлены отредактированные гены таким образом, чтобы они стали способны выследить раковые клетки. Несмотря на то что нам предстоит пройти ещё длинный путь, прежде чем использование технологии CRISPR станет панацеей для подавляющего большинства людей с различными заболеваниями и будет использоваться в терапевтических целях повсеместно, её потенциал очевиден. Редактирование генов обещает изменить наше будущее и даже даст возможность спасать человеческие жизни.

Но у технологии CRISPR есть и другие важные особенности: её можно использовать не только для лечения заболеваний у живых людей, но и для предотвращения болезней у малышей, которые пока в материнском чреве. Технология CRISPR настолько проста и эффективна, что учёные могут использовать её для изменения зародыша человека – того объёма генетической информации, который соединяет одно поколение с другим. И, несомненно, эта технология когда-нибудь будет использоваться для изменения генома нашего собственного вида наследственными способами, навсегда изменяя генетический состав человечества.

Если редактирование генов у людей предположительно является безопасным и эффективным методом коррекции различных патологических состояний, то вполне логично и даже предпочтительно пытаться исправить вызывающие болезни мутации на самой ранней стадии зарождения жизни, то есть до того, как вредные гены начнут сеять вокруг себя хаос. Но нужно учитывать и то, что как только станет возможным преобразовывать мутантные гены эмбриона в «нормальные», у экспериментаторов непременно возникнет соблазн отредактировать и нормальные, обычные гены, до возможных улучшенных их версий.

Только представьте, что случится, если мы начнем редактировать гены у нерожденных детей для того, чтобы снизить у них риск сердечно-сосудистых заболеваний на протяжении всей будущей жизни? Или для того, чтобы снизить риск возникновения болезни Альцгеймера, диабета или рака? Если человечество будет способно достичь таких высот, то почему бы заодно не наделить нерожденных детей ещё парочкой полезных качеств, таких, например, как мышечная сверхсила и повышенные когнитивные способности, или же вовсе изменить физические качества будущих детей, наделив их цветом глаз и волос по своему желанию? Стремление к совершенству присуще человеческой природе, но если мы ступим на эту дорогу и начнем спускаться по такому скользкому склону, нам может не понравиться итог.